為深入實施創新驅動發展戰略，加快建設具有全球影響力的科技創新中心，根據《上海市建設具有全球影響力的科技創新中心“十四五”規劃》《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022-2024年）》《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023-2025年）》，上海市科學技術委員會特發布2023年度“科技創新行動計劃”細胞與基因治療專項項目申報指南。
研究目標：發現確認細胞（基因）治療新靶點新機制，并獲得相關候選藥物動物水平的有效性評價報告。 研究內容：在前期良好的研究基礎上，開展腫瘤、神經系統疾病、心血管疾病等領域的細胞（基因）治療新靶點新機制研究，發現并確認細胞（基因）治療候選藥物，并在具有臨床應用價值的疾病動物模型中完成驗證及有效性評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過50萬元。本方向支持項目不超過6項。 研究目標：開發DNA酶促合成新技術，搭建自動化儀器平臺，建立單鏈DNA酶促合成新體系，獲得單鏈DNA酶促合成效率和準確率評價報告。 研究內容：研發具有高效催化活性的新型非模板依賴DNA合成酶，開發DNA酶促合成新技術，達到合成效率不低于99.8%，一次性合成長度不低于300個堿基，合成速度快于45秒/每堿基等指標，并完成該技術效率和準確率評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：開發微型自動化DNA合成新技術，建立基于數字微陣列芯片的自動化單鏈DNA合成新體系，獲得單鏈DNA自動化合成效率和準確率評價報告。 研究內容：構建集成一萬個以上數字微陣列反應位點的DNA合成芯片，微陣列熱控的速度、精度分別達到100℃/秒、±0.1℃；開發微型自動化單鏈DNA合成新技術，實現試劑加注、DNA合成、產物檢測和提取的自動化控制，并完成該技術效率和準確率評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 方向3、RNA合成酶的分子設計及酶促合成新體系開發 研究目標：設計RNA合成酶突變體，建立單鏈RNA酶促合成新體系，獲得RNA合成酶性能和酶促合成新體系效率的評價報告。 研究內容：研發新型RNA聚合酶突變體，提高比活性，降低合成錯誤率，減少雙鏈RNA產率；利用該種RNA合成酶建立單鏈RNA酶促合成新體系，達到反應轉化率高于70%、產物完整度高于90%、產物中雙鏈RNA含量低于0.1%的目標，并完成上述RNA合成酶性能以及合成體系效率的評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：開發具有自主知識產權靶向T細胞、巨噬細胞等免疫細胞的新型納米顆粒靶向遞送系統，獲得動物水平安全性和藥效評價報告。 研究內容：研發靶向T細胞、巨噬細胞等免疫細胞的新型納米顆粒，實現核酸的體內靶向遞送，并在具有臨床應用價值的疾病動物模型中完成安全性和有效性評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：開發具有自主知識產權靶向T細胞、巨噬細胞等免疫細胞的新型病毒載體靶向遞送系統，獲得動物水平安全性和藥效評價報告。 研究內容：研發靶向T細胞、巨噬細胞等免疫細胞的新型病毒或類病毒載體，實現核酸的體內靶向遞送，并在具有臨床應用價值的疾病動物模型中完成安全性和有效性評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：研發可逃逸免疫系統的新型病毒載體，開發病毒載體免疫耐受調節技術，建立病毒載體基因治療藥物可重復給藥方案，獲得安全性和有效性評價報告。 研究內容：研發具備免疫逃逸能力的新型病毒載體；針對現有病毒載體，開發免疫耐受調節等技術；并完成上述新型病毒載體和免疫耐受調節技術在動物水平的安全性和有效性評價，實現基因治療藥物可重復給藥。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：開發具有自主知識產權的針對血液腫瘤的新型CAR-T技術，增強CAR-T細胞持續殺傷能力和抗耗竭功能，獲得動物水平安全性和藥效評價報告。 研究內容：提高新型CAR序列的成簇化程度、免疫突觸質量和抗原敏感性，增強新型CAR-T細胞持續殺傷能力和抗耗竭功能等，延長CAR-T細胞在動物體內的存在時間，并在血液腫瘤中完成動物水平安全性和藥效評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：開發人胰島干細胞體外擴增新技術，并在動物水平上評價該技術構建的人胰島類器官的安全性和有效性。 研究內容：優化細胞因子等培養條件，建立體外促進人胰島干細胞自我更新、增殖、分化的長期擴增和培養體系，開發人胰島干細胞體外培養新技術，實現在確保細胞制劑安全性和有效性的前提下，提高體外擴增的效率，培養時間達到6個月以上，并完成由該技術構建的人胰島類器官在糖尿病等動物模型中的安全性和有效性評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：研發帶有靶向功能的新型活細胞探針，并利用該探針開發細胞治療示蹤標記新技術，獲得動物水平移植細胞示蹤的靈敏度和準確度評價報告。 研究內容：研制高性能近紅外新型染料，通過靶向修飾和高效納米化等方法，開發新型活細胞探針；利用該探針研發活細胞原位、快速、精準示蹤標記新技術，實現活細胞活體多通道多指標同時追蹤成像，靈敏度達到單細胞定值的準確率不低于90%，并在動物模型中完成移植細胞示蹤靈敏度和準確度評價。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：研制適用于2種及以上腺相關病毒（AAV）血清型的親和層析介質，并獲得該介質的AAV純化測試報告。 研究內容：研發交聯多孔聚合物基質和新型納米抗體配基，確定基質與配基的交聯方式、配基密度、基質孔徑和粒徑等參數，創制一種或多種適用于2種及以上腺相關病毒血清型的親和層析介質，結合載量不低于1013病毒基因組/毫升、耐壓性不低于100bar，并完成該介質的AAV純化測試。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過150萬元。本方向支持項目不超過2項。 研究目標：建立早發型遺傳性視網膜病變（IRDs）基因治療新策略和臨床研究規范指南。 研究內容：基于前期建立的我國IRDs人群隊列，選取以先天性視網膜劈裂癥（RS）為代表的早發型IRDs，開展RS1基因治療多中心臨床研究，建立IRDs臨床試驗終點評價指標；探索基因治療后眼部及全身安全性監測標準；建立我國IRDs基因治療臨床研究規范指南。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過300萬元。本方向支持項目不超過1項。 申報主體要求：本市三級甲等醫療機構。申報時須上傳國家醫學研究登記備案信息系統備案證明材料。 研究目標：建立遺傳性耳聾基因治療新策略和臨床研究規范共識。 研究內容：基于遺傳性耳聾人群專病庫，以OTOF基因突變所致遺傳性耳聾為代表，開展以AAV為載體的基因治療，建立遺傳性耳聾基因治療內耳手術規范；對患者聽覺功能、言語功能、行為學、生化指標等進行系統評估，明確終點評價指標；探索基因治療后耳部及全身安全性監測標準；建立我國遺傳性耳聾基因治療臨床研究規范共識。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 經費額度：非定額資助，每項資助額度不超過300萬元。本方向支持項目不超過1項。 申報主體要求：本市三級甲等醫療機構。申報時須上傳國家醫學研究登記備案信息系統備案證明材料。 建設目標：面向重大臨床診療需求，圍繞重大疾病或醫學前沿、依托臨床優勢力量，建成具有國際領先水平的臨床醫學研究中心，加快推進臨床研究創新突破，全面提高上海臨床醫學科技創新能力。 建設內容：在細胞治療和基因治療領域分別建設1家臨床醫學研究中心，構建細胞治療和基因治療臨床研究基地網絡體系。鼓勵開展研究者發起的臨床研究（IIT），推動細胞治療和基因治療產品研發和技術攻關，推進相關產品臨床規范應用，提升細胞治療和基因治療臨床研究能力和診療水平。 執行期限：2023年12月1日至2026年11月30日。 1.建設領域分為細胞治療和基因治療。CAR-T等體外基因修飾的治療方法按細胞治療申報。 2.依托單位和核心單位須是本市三級甲等醫療機構。根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）等文件規定，作為依托單位或核心單位申報細胞治療領域臨床醫學研究中心的醫療機構，須完成干細胞臨床研究機構備案。 3.作為依托單位的醫療機構需符合《上海市臨床醫學研究中心管理辦法》相關規定要求，并聯合3家及以上核心單位共同申報，且每個醫療機構限報1項，包括作為核心單位參與申報。 4.依托單位和所屬高校應分別給予不低于1:1比例的經費配套支持。 1.項目申報單位應當是注冊在本市的法人單位或非法人組織，具有組織項目實施的相應能力。 2.研究內容已經獲得財政資金支持的，不得重復申報。 3.所有申報單位和項目參與人應遵守科研倫理準則，遵守人類遺傳資源管理相關法規和病原微生物實驗室生物安全管理相關規定，符合科研誠信管理要求。項目負責人應承諾所提交材料真實性，申報單位應當對申請人的申請資格負責，并對申請材料的真實性和完整性進行審核，不得提交有涉密內容的項目申請。 4.申報項目若提出回避專家申請的，須在提交項目可行性方案的同時，上傳由申報單位出具公函提出回避專家名單與理由。 5.已作為項目負責人承擔上海市科學技術委員會科技計劃在研項目2項及以上者，不得作為項目負責人申報。 6.項目經費預算編制應當真實、合理，符合上海市科學技術委員會科技計劃項目經費管理的有關要求。 8.專題一、二、三中，每個申報單位每個方向不超過2項。 1.項目申報采用網上申報方式，無需送交紙質材料。申請人通過“中國上海”門戶網站–政務服務–點擊“上海市財政科技投入信息管理平臺”進入申報頁面，或者直接通過域名進入申報頁面： 【賬戶注冊】轉入注冊頁面進行單位注冊，然后再進行申報賬號注冊（單位注冊需使用“法人一證通”進行校驗）； 【初次填寫】使用申報賬號登錄系統，轉入申報指南頁面，點擊相應的指南專題后，按提示完成“上海科技”用戶賬號綁定，再進行項目申報； 【繼續填寫】登錄已注冊申報賬號、密碼后繼續該項目的填報。 2.項目網上填報起始時間為2023年9月26日9:00，截止時間（含申報單位網上審核提交）為2023年10月19日16:30。 專題一、專題二和專題三項目評審采用一輪通訊評審方式，專題四項目評審采用一輪見面會評審的方式。 上海市科學技術委員會將向社會公示擬立項項目清單，接受公眾異議。
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